فناوری ژن درمانی یا ژن‌تراپی یکی از روش‌های نوآورانه‌ای است که در معدودی از کشورهای پیشتاز در حوزه پزشکی به عنوان راه‌کاری اثربخش برای درمان بیماری‌های صعب‌العلاج به کار می‌برند. این نوع درمان، یک روش تجربی است که از ژن برای درمان یا پیشگیری از بیماری استفاده می کند.
در آینده‌ای نه چندان دور، این روش ممکن است به پزشکان اجازه دهد تا به جای استفاده از دارو یا جراحی، با قرار دادن یک ژن در سلول‌های بیمار، یک اختلال را درمان کنند. محققان چندین روش برای ژن درمانی را آزمایش می کنند.
اگرچه ژن درمانی یک گزینه درمانی امیدوار کننده برای تعدادی از بیماری ها، از جمله اختلالات ارثی، برخی از انواع سرطان و برخی از عفونت های ویروسی است. اما این روش همچنان در حال توسعه و آزمایش‌های بیش‌تری است و برای اطمینان از ایمن و موثر بودن آن پژوهش‌های متعددی در حال انجام هنوز در دست مطالعه است. ژن درمانی در حال حاضر فقط برای بیماری‌هایی که هیچ درمان دیگری ندارند استفاده می شود.
افق‌های پیش روی ژن درمانی
ژن درمانی توسط پژوهشگران در دست بررسی است تا مشخص شود آیا می‌تواند برای درمان بیماری‌ها مورد استفاده قرار گیرد. تحقیقات فعلی ارزیابی ایمنی ژن درمانی را مورد بررسی قرار داده‌اند و درباره اینکه ژن درمانی بر روی درمان چه بیماری‌هایی مؤثر است، تحقیق کرده‌اند.
قوانین، مقررات و دستورالعمل های جامع برای پیاده سازی روش‌های مبتنی بر ژن درمانی وجود دارد و محققانی که قصد دارند از این روش در یک کارآزمایی بالینی استفاده کنند، می‌بایست با استفاده از این دستورالعمل‌ها کار پژوهشی خود را پیش ببرند.
قبل از انجام هر آزمایش بالینی ژن درمانی، باید این روش به لحاظ ایمنی زیستی تأیید شود تا خطرناک بودن یک پژوهش برای سلامت مورد بررسی و آن روش مورد تایید قرار بگیرد.
با توجه به اهمیت و کاربردهای روزافزون روش‌های ژن درمانی در پزشکی، شرکت‌های دانش‌بنیان و پژوهشگاه‌های فعال در حوزه سلول‌های بنیادی، در مسیر فناوری‌های ژن درمانی گام برداشته است. در حال حاضر مجموعه اختصاصی تولید فرآورده‌های ژن درمانی با استانداردهای جهانی در کشور ارائه می‌شود.
مرکز تولید فرآورده های ژن درمانی سوئیت تولید، با قابلیت فراوری وکتورهای انتقال ژن ویروسی و سلول های دست ورزی شده با این وکتورها یکی از دستاوردهای کشور در پژوهشگاه رویان برای فعالیت در حوزه ژن، همچنین اتاق‌هایی برای بانک های وکتور و سلول و نیز انبار و آماده سازی مواد اولیه در نظر گرفته شده است. کلیه استانداردهای GMP در طراحی و ساخت این مجموعه در نظر گرفته شده است.
در کشورمان نیز پژوهش‌ها و محصولات دانش‌بنیان در حوزه ژن درمانی و سلول درمانی در مسیر توسعه و پیشرفت قرار دارد و دستاوردهای ارزشمند در این حوزه به دست آمده است. ستاد توسعه فناوری سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی معاونت علمی و فناوری در همین راستا از شرکت‌های دانش‌بنیان، تحقیقات و نوآوری‌های این حوزه حمایت می‌کند.
این حمایت‌ها منجر به نقش‌آفرینی بیش از 150 شرکت دانش‌بنیان در حوزه سلول‌های بنیادی شده است همچنین در مراکز تحقیقاتی، شتابدهنده‌ها و مراکز فناوری پژوهش‌های مورد حمایت این ستاد زمینه را برای تامین تجهیزات حوزه سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی فراهم کرده است.
منبع: مرکز ارتباطات و اطلاع‌رسانی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری