محققان پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک با استفاده از تکنیک کریسپر به تولید موش‌های دست‌ورزی دست یافتند که به صورت ژنتیکی قادر به تولد موش‌هایی هستند که فاکتور 8 آنها غیر فعال است و از آن می‌توانند در بررسی تاثیر داروها به منظور یافتن درمان‌های جدید استفاده کنند.
به گزارش آردی نیوز و به نقل از ایسنا، دکتر مهدی شمس آرا، عضو هیأت علمی پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری و مجری طرح، با بیان اینکه موش مدل هموفیلی با استفاده از فناوری کریسپر تولید شده است، گفت: این موش مدل حیوانی است که برای مطالعه در زمینه درمان بیماری‌ها از آن استفاده می‌شود.
وی با بیان اینکه در این مطالعات یکسری از ژن‌ها هدف قرار می‌گیرد، اظهار کرد: در این طرح از روش ویرایش ژنوم “کریسپر” استفاده شده، به این ترتیب که ابتدا ژن فاکتور ۸ موشی را مورد تجزیه و تحلیل قرار دادیم و منطقه مناسب برای هدف‌گیری را انتخاب کردیم.
شمس‌آرا با بیان اینکه در ادامه RNAهای راهنما سنتز و کلون شده و به پیش‌هسته جنین موش تزریق شدند، خاطر نشان کرد: پس از این مرحله، جنین‌های دست‌ورزی شده را به رحم موش‌های مادرخوانده منتقل کردیم و بعد از تولد نوزادان با آزمایش‌های مولکولی و آنالیزهای بیوشیمیایی غیرفعال شدند.
مجری طرح با اشاره به کاربردهای موش‌های مدل هموفیلی توضیح داد: امروزه روش‌هایی برای درمان هموفیلی به کار برده می‌شود و خوشبختانه در کشور پروتئین‌های نوترکیب برای درمان این بیماری تولید شده و در حال حاضر شرکت‌های مختلف این نوع پروتئین‌ها را تولید می‌کنند.
عضو هیأت علمی پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک با بیان اینکه تزریق این پروتئین‌های تولید شده به بیماران مبتلا امکان‌پذیر نیست، خاطر نشان کرد: در چند سال اخیر محققان به دنبال درمان ریشه‌ای بیماری‌های ژنتیکی و از جمله هموفیلی هستند و با توجه به اینکه منشأ بیماری‌های ژنتیکی ژن درمانی است، لازم است تا روش‌های درمانی پیشنهادی پیاده‌سازی شود که در این راستا نیاز به حیوانات مدل احساس می‌شد.
وی با بیان اینکه موش‌های مدل حیوانی هموفیلی تولیدشده در این پژوهشگاه، امکان چنین مطالعاتی را فراهم کرده‌اند، افزود: مهمترین کاربرد موش مدل، استفاده در مطالعات پیش‌بالینی است.
مجری طرح با بیان اینکه غیر فعال شدن فاکتور ۸ به صورت ژنتیکی در این موش‌ها ایجاد شده است، افزود: اگر تغییر ژنتیکی مورد نظر به سلول‌های جنسی منتقل شده باشد، می‌توانیم در نسل‌های بعد توارث را داشته باشیم. از این رو موش‌های تولیدشده به صورت ژنتیکی با ویژگی‌های مورد نظر تولید می‌شوند.
شمس‌آرا در پاسخ به این سوال که چرا در این مطالعات، از موش استفاده شد، توضیح داد: موش دارای یکسری مزایایی است که موجب شده تا این موجود مورد علاقه محققان قرار گیرد؛ چراکه جثه آنها کوچک است و می‌توان در فضای کوچک چندین موش را نگهداری کرد، ضمن آنکه از لحاظ ژنتیکی شباهت زیادی به انسان دارد. تولید ارزان‌قیمت از دیگر مزایای این حیوان به شمار می‌رود.
تراریختگی، به فرآیند ایجاد تغییرات در ژنوم با استفاده از فناوری DNA نوترکیب اطلاق می‌شود و موجود تراریخت به موجودی گفته می‌شود که ژنوم آن از طریق اضافه کردن یا حذف کردن ژن دچار تغییر شده و صفت جدیدی را کسب کرده باشد.
اولین موش تراریخت در سال ۱۹۸۱ از طریق ریز تزریقی (میکروانجکشن) “پرونوکلئوس اووسیت” تولید شد. به دلیل اهمیت این موضوع تاکنون تحقیقات گسترده‌ای در زمینه تولید انواع موش‌های تراریخت انجام شده و در سراسر جهان مراکز مهمی در این خصوص فعال هستند.
ایجاد مدل بیماری‌های ژنتیکی انسان در موش، بررسی عملکرد ژن‌ها از طریق حذف و اضافه کردن ژن، مطالعات ژنتیک تکوینی و بررسی تأثیر داروها به منظور یافتن درمان‌های جدید از جمله کاربردهای موش‌های تراریخت است.
محققان پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک با راه‌اندازی مرکز تولید موش‌های تراریخت، علاوه بر تولید موش تراریختاز طریق ریز تزریقی به پیش هسته، موفق به تولید موش ژن سرکوب شده و کشت و دستکاری ژنتیکی سلول‌های بنیادی جنینی شدند.
هدف از ایجاد این مرکز تولید موش‌های تراریخت بر اساس نیاز پژوهشگران داخل و خارج کشور و همکاری در انجام طرح‌های تحقیقاتی مشترک با در نظر گرفتن نیازهای جامعه در حوزه پزشکی است.